FDA 批准首个直接治疗亚历山大病的药物 Zanvastro

FDA 批准首个直接治疗亚历山大病的药物 Zanvastro，这是该病首个且唯一获批的疾病修饰疗法，通过降低 GFAP 蛋白生成发挥作用，每三个月经脊髓腔注射一次。该药源于威斯康星大学麦迪逊分校三十余年的研究，临床试验显示患者运动功能总体稳定，部分患者活动能力改善。亚历山大病全球患病率低于百万分之一，此前仅有对症支持治疗。