FDA批准首款亚历山大病药物Zanvastro

亚历山大病是一种全球患病率低于百万分之一的罕见神经系统疾病，此前仅有对症支持治疗。2026年10月13日，ScienceDaily报道，美国FDA批准了首个直接治疗亚历山大病的药物Zanvastro，这是该病首个且唯一获批的疾病修饰疗法。该药通过降低GFAP蛋白生成发挥作用，每三个月经脊髓腔注射一次。其研发源于威斯康星大学麦迪逊分校三十余年的研究，临床试验显示患者运动功能总体稳定，部分患者活动能力改善。报道未提及该药的具体适用人群、不良反应及价格等信息。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

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