美国 FDA · 新闻稿· FDA·· 2026-09-18AI 评分58
FDA 批准首个用于儿童 Sanfilippo 综合征 A 型的基因疗法
FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A
AI 导读
美国 FDA 批准 Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）用于儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型），这是该病首个获批疗法。
来源：美国 FDA · 新闻稿 · fda.gov